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基因编辑技术将癌细胞变为健康细胞


(资料图片)

美国冷泉港实验室科学家在一项新研究中,使用CRISPR基因编辑技术,使横纹肌肉瘤(RMS)细胞内一种特殊蛋白质复合物失效,导致肿瘤细胞转变为健康的肌肉细胞。最新研究有望催生新的癌症疗法。相关论文刊发在最新一期《美国国家科学院院刊》上。

RMS是一种罕见癌症,主要影响10岁以下的儿童。RMS患者的基因突变会导致他们的细胞产生一种特定蛋白PAX3-FOXO1,从而阻止骨骼肌细胞分化,使这些细胞无法变成肌肉,进而形成一团癌组织。

在最新研究中,科学家使用CRISPR技术来禁用或敲除不同基因,以了解哪些基因会与PAX3-FOXO1产生协同作用阻止了RMS细胞分化。分析表明,如果RMS细胞失去了制造核因子Y的能力,细胞就会分化为肌肉细胞。直接敲除PAX3-FOXO1也有同样效果。试验结果表明,肿瘤失去了癌症的所有特征。这项技术可针对任何癌症,使其分化或使其停止不受控繁殖,变成非癌细胞。

研究团队称,尽管最新发现离转化为疗法还有很长的路要走,但抑制核因子Y的药物已经在研发中,包括那些阻止蛋白质复合物形成或与DNA结合的药物。

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